日本発の安全な遺伝子治療用ベクター「ステルス型RNAベクター」の開発・提供

Undertake the Future on "Advanced Therapies" !

【事業概要】
１、難治性疾患や希少性疾患に対して、日本発の安全な遺伝子治療用ベクターを開発します。
２、再生・細胞治療用の製品開発を行い、細胞治療、再生医療の産業化を実現します。

ステルス型RNAベクター(SRV)は、13kb以上の遺伝子や複数(10個以上)の遺伝子を単一ベクターに搭載することが可能で、染色体に挿入されずに長期間細胞質で安定に遺伝子発現を持続することが可能な世界で唯一のベクターです。当社はSRVを基盤技術として、日本発の安全性の高い遺伝子治療用ベクターを開発するベンチャーです。また、SRVは細胞質で多数の転写因子を発現させ、必要に応じて除去することが出来るため、細胞のリプログラミング技術としても最適で、iPS細胞を経由せず目的細胞を直接リプログラミングする研究開発をアカデミアやパートナー企業と進めています。